Leki sieroce

Z Wikipedii

Ten artykuł wymaga uzupełnienia źródeł podanych informacji. Aby uczynić go weryfikowalnym, należy podać przypisy do materiałów opublikowanych w wiarygodnych źródłach.

Leki sieroce (z ang. Orphan Drug) to leki wykorzystywane w leczeniu chorób rzadko występujących.

Do chorób tych zalicza się choroby uwarunkowane genetycznie, o przewlekłym i ciężkim przebiegu, w większości dotyczące dzieci, prowadzące często do fizycznego i umysłowego upośledzenia, których częstość występowania w danej populacji nie przekracza 5 na 10 tysięcy osób. Spośród 30.000 znanych chorób ponad 5.000 to choroby rzadko występujące.

Zalicza się do nich między innymi mukowiscydozę, porfirię, cystynozę, chorobę Gauchera, chorobę Fabryego, tyrozynemię, homocystynurię, hemofilię, hemochromatozę, dystrofię mięśniową Duchenne'a i Beckera, dystrofię miotoniczną, achondroplazję, rdzeniowy zanik mięśni, zespół Retta, zespół kociego krzyku, zespół Downa, zespół Turnera, chorobę Huntingtona, chorobę Friedreicha, zespół łamliwego chromosomu X i zespół Angelmana^{[potrzebne źródło]}.

Z punktu widzenia wielkich koncernów farmaceutycznych produkcja leków sierocych jest mało opłacalna, ponieważ przeznaczone są dla niewielkiej liczby pacjentów, czyli niewielkiego procentu nabywców.